Oligonucleotide-based strategies to combat polyglutamine diseases
PBN-AR
Instytucja
Instytut Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk
Informacje podstawowe
Główny język publikacji
en
Czasopismo
NUCLEIC ACIDS RESEARCH
ISSN
0305-1048
EISSN
1362-4962
Wydawca
OXFORD UNIV PRESS
DOI
URL
Rok publikacji
2014
Numer zeszytu
Strony od-do
6787-6810
Numer tomu
42
Identyfikator DOI
Liczba arkuszy
Autorzy
Słowa kluczowe
en
alleles
genes
machado-joseph disease
oligonucleotides
single nucleotide polymorphism
rna
toxic effect
rna interference
polyglutamine
Open access
Tryb otwartego dostępu
Otwarte czasopismo
Wersja tekstu w otwartym dostępie
Wersja opublikowana
Licencja otwartego dostępu
Creative Commons — Uznanie autorstwa-Na tych samych warunkach
Czas opublikowania w otwartym dostępie
Razem z publikacją
Data udostępnienia w sposób otwarty
Streszczenia
Język
en
Treść
Considerable advances have been recently made in understanding the molecular aspects of pathogenesis and in developing therapeutic approaches for polyglutamine (polyQ) diseases. Studies on pathogenic mechanisms have extended our knowledge of mutant protein toxicity, confirmed the toxicity of mutant transcript and identified other toxic RNA and protein entities. One very promising therapeutic strategy is targeting the causative gene expression with oligonucleotide (ON) based tools. This straightforward approach aimed at halting the early steps in the cascade of pathogenic events has been widely tested for Huntington's disease and spinocerebellar ataxia type 3. In this review, we gather information on the use of antisense oligonucleotides and RNA interference triggers for the experimental treatment of polyQ diseases in cellular and animal models. We present studies testing non-allele-selective and allele-selective gene silencing strategies. The latter include targeting SNP variants associated with mutations or targeting the pathologically expanded CAG repeat directly. We compare gene silencing effectors of various types in a number of aspects, including their design, efficiency in cell culture experiments and pre-clinical testing. We discuss advantages, current limitations and perspectives of various ON-based strategies used to treat polyQ diseases.
Cechy publikacji
ORIGINAL_ARTICLE
Inne
System-identifier
553581
CrossrefMetadata from Crossref logo
Cytowania
Liczba prac cytujących tę pracę
Brak danych
Referencje
Liczba prac cytowanych przez tę pracę
Brak danych