Mutant CAG Repeats Effectively Targeted by RNA Interference in SCA7 Cells
PBN-AR
Instytucja
Instytut Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk
Informacje podstawowe
Główny język publikacji
en
Czasopismo
Genes - Open Access Genetics & Genomics Journal
ISSN
EISSN
2073-4425
Wydawca
MDPI AG, Basel, Switzerland
DOI
Rok publikacji
2016
Numer zeszytu
12
Strony od-do
132
Numer tomu
7
Link do pełnego tekstu
Identyfikator DOI
Liczba arkuszy
Autorzy
Pozostali autorzy
+ 1
Słowa kluczowe
en
spinocerebellar ataxia type 7
siRNA
CAG repeats
polyglutamine diseases
allele-selective silencing
Open access
Tryb otwartego dostępu
Otwarte czasopismo
Wersja tekstu w otwartym dostępie
Wersja opublikowana
Licencja otwartego dostępu
Creative Commons — Uznanie autorstwa-Niekomercyjne-Na tych samych warunkach
Czas opublikowania w otwartym dostępie
Razem z publikacją
Data udostępnienia w sposób otwarty
Streszczenia
Język
en
Treść
Spinocerebellar ataxia type 7 (SCA7) is a human neurodegenerative polyglutamine (polyQ) disease caused by a CAG repeat expansion in the open reading frame of the ATXN7 gene. The allele-selective silencing of mutant transcripts using a repeat-targeting strategy has previously been used for several polyQ diseases. Herein, we demonstrate that the selective targeting of a repeat tract in a mutant ATXN7 transcript by RNA interference is a feasible approach and results in an efficient decrease of mutant ataxin-7 protein in patient-derived cells. Oligonucleotides (ONs) containing specific base substitutions cause the downregulation of the ATXN7 mutant allele together with the upregulation of its normal allele. The A2 ON shows high allele selectivity at a broad range of concentrations and also restores UCHL1 expression, which is downregulated in SCA7.
Inne
System-identifier
PX-58b00a8ad5dec03e45d271e2
CrossrefMetadata from Crossref logo
Cytowania
Liczba prac cytujących tę pracę
Brak danych
Referencje
Liczba prac cytowanych przez tę pracę
Brak danych