Patient's weight can decide about spending millions on enzyme replacement therapy in MPS II.
PBN-AR
Instytucja
Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
Informacje podstawowe
Główny język publikacji
en
Czasopismo
Molecular Genetics and Metabolism Reports
ISSN
2214-4269
EISSN
Wydawca
Elsevier B.V.
DOI
Rok publikacji
2016
Numer zeszytu
Strony od-do
e5-7
Numer tomu
eCollection 2016
Identyfikator DOI
Liczba arkuszy
0,5
Autorzy
(liczba autorów: 8)
Pozostali autorzy
+ 7
Słowa kluczowe
angielski
pediatric orphan disease
enzyme replacement
public health
expensive therapies
walking test
Open access
Tryb otwartego dostępu
Otwarte czasopismo
Wersja tekstu w otwartym dostępie
Wersja opublikowana
Licencja otwartego dostępu
Creative Commons — Uznanie autorstwa-Niekomercyjne-Bez utworów zależnych
Czas opublikowania w otwartym dostępie
Razem z publikacją
Data udostępnienia w sposób otwarty
Streszczenia
Język
angielski
Treść
Enzyme replacement therapy in mucopolysaccharidosis type II (MPS II, Hunter disease) is extremely expensive and treatment effects are hardly predictable due to phenotypic variability [1]. We would like to address an additional problem — the paucity of robust clinical tests allowing for monitoring of effectiveness of enzymatic treatment.
Cechy publikacji
Artykuł poglądowy
Correspondence
Inne
System-identifier
PX-58aa366fd5de8db96589583f
CrossrefMetadata from Crossref logo
Cytowania
Liczba prac cytujących tę pracę
Brak danych
Referencje
Liczba prac cytowanych przez tę pracę
Brak danych